作为威胁人类健康的“头号杀手”，全球每年有1500万人死于心脑血管疾病，其中我国有超过300万人因急性心脑血管疾病猝死。根据国家卫健委年鉴数据显示，2021年我国城镇居民死亡原因分类中每年因心脑血管事件导致的死亡人数占总死亡人数的40%以上。其中心脏病、脑血管病死亡人数占比分别为25.64%、21.71%，其总和远远超过了恶性肿瘤的死亡人数。传统的治疗方法主要包括控制危险因素、药物治疗和手术干预。然而，这些方法在仍然存在有一定的局限性。我们亟需找到全新的治疗策略。
硬化斑块中的炎症细胞相互作用，并抑制炎症反应的进一步发展。此外，纳米抗体还可以通过调节免疫系统和促进斑块的稳定化，减少心血管事件的风险。在中风治疗上，纳米抗体可借助其优越的穿透性，穿过血脑屏障与栓子结合，促进它们的溶解或阻止栓子与血管壁结合来帮助治疗脑动脉栓塞[1]。
在对于血栓治疗上，由Ablynx公司研制并获得FDA批准上市的Caplacizumab能选择性地阻止血栓的形成，这是一种人源化抗血管性血友病因子的纳米抗体药物，在基于狒狒安全模型检测急性血栓形成的试验中，Caplacizumab表现出良好的治疗窗带，用药范围广且毒副作用更优于传统药物[2]。该药品主要治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。获得性TTP的发病机制为患者自身抗体抑制血管假性血友病因子（vWF）裂解蛋白酶ADAMTS13的活性，致使vWF与血小板黏附，形成微血管血栓。伴随而来的组织缺血和多器官功能障碍可能导致血栓栓塞事件的发生，严重者可致死。Caplacizumab与vWF的A1 domain相结合，可以阻止血小板聚集黏连。同时，Caplacizumab与vWF的结合，可以延长其半衰期。其半衰期约为10~30小时，与报道的vWF接近，这也侧面证明了其作用机制[3]。
虽然纳米抗体在TTP此类疾病的应用中取得了令人瞩目的成绩，但仍需要在心脑血管疾病领域进行更深层次的探索，使其成为一种可用于更广泛且安全可靠的心脑血管疾病治疗策略。